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APTEEUS est une société de R&D pharmaceutique développant des thérapies innovantes pour le traitement des maladies génétiques. En ciblant les causes moléculaires de ces pathologies, APTEEUS dédie sa solide expérience à la découverte et au développement de nouveaux traitements.

Son candidat-médicament le plus avancé cible une cause commune à un sixième des patients atteints par maladie monogénique quelle qu’elle soit. Il s’agit de la première thérapie ciblant le mécanisme de reconnaissance et de dégradation des ARN messager porteur d’un codon stop prématuré. Le mode d’action unique de cette molécule est d’intérêt dans la plupart des maladies monogéniques récessives. Un premier essai clinique de phase 1-2 dans une génodermatose est prévu en 2019.

APTEEUS met désormais en œuvre sa technologie unique pour étendre rapidement l’utilisation de son premier candidat-médicament à d’autres indications. APTEEUS collabore également avec associations de patients et laboratoires pharmaceutiques, dans des projets de criblage de molécules sur cellules primaires de patients et  de repositionnement de médicaments.

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