PROJΞTS

Repositionnement de TEE786

Epidermolyse bulleuse dystrophique recessive

L’épidermolyse bulleuse est une maladie affectant la fonction du collagène de type 7 à l’interface entre le derme et l’épiderme.

APTEEUS souhaite engager son premier candidat médicament dans un développement de produit topique cutanée pour soigner cette pathologie. TEE786 est une molécule dont les activités pharmacologiques démontrées auront un effet bénéfique sur la cicatrisation des plaies des patients atteints d’épidermolyses bulleuse en en réduisant l’inflammation et la fibrose.  Le succès dans ce premier développement pourra ouvrir plusieurs extensions d’indications dans d’autres dermatoses.

Evaluation du candidat clinique en cours...
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programme individualisé

Déficience en Fumarase

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La fumarase est une enzyme principalement impliqué dans le cycle de krebs, indispensable à la production d’énergie par la mitochondrie. Sa déficience entraîne l’acidurie fumarique (ORPHA:24), une maladie perturbant le développement normal de l’enfant. Il s’agit d’une maladie mitochondriale ultra-rare dont une centaine de cas ont été rapportés à ce jour.

Apteeus tente actuellement de mettre en évidence le défaut de la fumarase in vitro en utilisant les cellules d’un enfant atteint par la maladie.

Développement du modèle in vitro
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REPOSitionnement de TEE703 - 1482

Déficience en Céramidase

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La céramidase (acide) est une enzyme lysosomale impliquée dans le recyclage et le catabolisme des céramides. Sa déficience entraîne une accumulation des céramides dans le lysosome et d’autres organites et perturbe le métabolisme des cellules (ORPHA:333 et 2590). Le syndrome d’amyotrophie spinale proximale-épilepsie myoclonique progressive ou SMA-PME est une manifestation de la déficience en céramidase n’affectant qu’une dizaine de patients. Il s’agit d’une maladie ultra-rare. La maladie de Farber, dont les symptômes sont plus sévères et précoces concernent elle un peu plus de patients. 

Après plusieurs mois de recherche individualisé, Apteeus a identifié plusieurs candidats médicament. Un enfant atteint de cette maladie reçoit actuellement certains d’entre eux. Apteeus reste impliqué dans le suivi biologique de l’enfatn afin d’obtenir des éléments prouvant l’efficacité du traitement pour limiter l’aggravation des symptômes.

Drug Candidates Identification
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programme individualisé

Déficience en protéine PEX

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Développement du test in vitro
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Repositionnement de TEE886

Déficience en ACOX1

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La protéine ACOX1 pour Acyl-CoEnzymeA oxidase de type 1 est une protéine péroxisomale impliquée dans la béta-oxydation des acides gras très longs dans le péroxisome (ORPHA:2971). Le déficit en acyl-CoA oxydase peroxysomale est une maladie ultra-rare. Sa prévalence est inconnue. Seulement quelques dizaines de cas ont été décrits dans la littérature médicale.

C’est notre technologie basée sur la chromatographie liquide couplée à la spectrométrie de masse qui nous a permis d’identifier TEE886, un candidat médicament rétablissant un niveau normal d’acides gras très long dans les cellules d’un enfant déficient en ACOX1. L’enfant est actuellement sous traitement par TEE886 et suivi afin d’évaluer l’efficacité du traitement.

Evaluation de l'effet clinique du candidat médicament TEE886...
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programme individualisé

Maladie de krabbe

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Développement du modèle in vitro
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programme individualisé

mucopolysaccharidose de type 2

Développement du test in vitro
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