STOP Orphan

Les maladies rares

Lutter contre les maladies génétiques

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millions de personnes touchées
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millions d'Européens atteints d'une maladie rare
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millions de Français concernés

Parce que nous sommes conscients que les technologies actuelles ne pourront répondre au besoin médical de tous, nous pensons que le repositionnement de médicament est l’approche qui, à cours terme, permettra de soigner le plus grand nombre.

Basés sur une approche systématique, nous découvrons les activités insoupçonnées des médicaments en mesurant leur effet sur les défauts cellulaires à l’origine des symptômes chez les patients atteints de maladies monogéniques rares.

Notre technologie nous permet d’évaluer l’effet de plusieurs milliers de molécules par individus. Ainsi, si un médicament a un effet correcteur du défaut causal de la maladie, il pourra être identifié et rapidement évalué en clinique chez le patient.

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molécules approuvées chez l'homme testées
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métabolites de médicament testés

maladies & champs d’applications

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maladies
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sont orphelines de traitement
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sont d'origine génétique

Il est estimé que trois cent millions de personnes dans le monde souffrent d’une maladie inscrite dans leur génome, transmise par leurs parents ou apparue spontanément. Ce polymorphisme génétique délétère serait responsable de plus de sept mille maladies qualifiées de rares et pour la plupart orphelines de tout traitement.

A travers les dizaines de criblages cellulaires que nous avons déjà réalisés, nous avons acquis une expérience solide dans le domaine des maladies héréditaires du métabolisme que nous mettons désormais à profit de maladies dermatologiques, musculaires et neurologiques.

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maladies auxquelles APTEEUS peut s'intéresser

Références

Les Petits MecP2 est une association de parents dont les enfants sont touchés par une anomalie génétique rare et grave: le syndrome de duplication du gène MeCP2. En France, on dénombre une centaine de personnes qui seraient touchées par cette anomalie génétique encore trop fortement méconnue par le milieu médical.

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