Déjà mis en œuvre pour plusieurs patients, la technologie d’Apteeus vient d’identifier un médicament qui pourrait améliorer l’état de santé du petit Noé, Manceau de 18 mois.
Les parents de Noé ont contacté le Dr. Terence Beghyn en Janvier de cette année et ont expliqué que Noé venait d’être diagnostiqué pour une déficience en protéine D-Bifonctionnelle, comprenez une enzyme dégradant les acides gras très longs.
Maladie génétique très rare et affectant le développement cérébral, le prognostique n’est pas des meilleurs. Désespérés face à l’inexistence d’un traitement, les parents de Noé constatent l’absence d’une recherche destinée à trouver un traitement à cette maladie et décident de créer une association destinée à promouvoir la recherche (« la Marche de Noé »).
C’est dans ces situations que la société Apteeus propose de mettre en œuvre son processus de recherche personnalisée bien rodé. En Avril, une biopsie de peau est réalisée à Noé et acheminée jusqu’à Lille. Apteeus va en extraire les cellules du derme appelées fibroblastes. Grâce à une technologie basée sur la spectrométrie de masse, Camille Moreau, chef du projet chez Apteeus, mettra en évidence in vitro l’accumulation des acides gras très longs à l’origine des symptômes et testera l’effet de plus de 1800 principes actifs de médicaments pour n’en retenir qu’un. Nous sommes en Septembre 2019, moins de 6 mois après le début des travaux, « c’est notre objectif, réconcilier le temps de la recherche avec celui de la médecine » commente Terence Beghyn.
Ce médicament, utilisé depuis de nombreuses années dans une toute autre indication, est capable d’atteindre le cerveau où il devrait réduire l’accumulation des acides gras très longs. C’est en tout cas ce qu’attendent Noé et ses parents ainsi que l’équipe du Dr. Dobbelaere, coordonnateur du centre de référence Maladies Héréditaires du Métabolisme du CHRU de Lille qui a pris en charge le petit patient dans son service. Après une analyse du rapport bénéfice-risque quant à son utilisation, le médicament sera administré à Noé dans le cadre d’un usage compassionnel. « C’est dans quelques mois que nous devrions savoir si l’effet observé in vitro se traduit par une amélioration de l’état de santé du petit Noé » nous indique le Docteur Dobbelaere.
APTEEUS est une biotech spécialisée dans la médecine personnalisée. Fondée par deux pharmaciens, le Professeur Benoit Deprez et le Docteur Terence Beghyn dirigeant de la société, elle est basée sur le campus de l’Institut Pasteur de Lille. APTEEUS propose des programmes de recherche de solutions thérapeutiques parmi les médicaments déjà disponibles dans le domaine des maladies génétiques rares (apteeus.fr).
Le centre de référence Maladies Héréditaires du Métabolisme fait partie du réseau français mis en place à l’occasion des plans gouvernementaux Maladies Rares. Le Docteur Dries Dobbelaere et son équipe sont en charge des patients des hauts de France qu’ils accueillent dans le service de pédiatrie de l’hôpital Jeanne de Flandre. Le service du Dr. Dobbelaere fait également du réseau européen MetabERN.
Contacts :
Association « La Marche de Noé »
Campus Institut Pasteur de Lille,
1 rue du Professeur Calmette
59000 Lille – France
Centre de référence Maladies Héréditaires du Métabolisme
Centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme
Coordonnateur : Dr Dries DOBBELAERE
CHRU de Lille Hôpital Jeanne-de-Flandre
Clinique de Pédiatrie – Unité des maladies héréditaires du métabolisme
Avenue Eugène Avinée
59037 Lille Cedex
33 (0)3 20 44 41 49
